Wilhelm, Margareta Teresia – Identifying molecular mechanisms and therapeutic targets in childhood neural tumors

Bakgrund

Medulloblastom och Neuroblastom är bland de vanligaste elakartade neurala tumörerna hos barn. Neurala tumörer utgör ungefär en tredjedel av all barncancer, men orsakar nästan hälften av dödsfallen. I Sverige överlever 85% av barn som drabbats av cancer, men många av de överlevande drabbas av svåra biverkningar och sena komplikationer i livet. Sammantaget visar detta inte bara ett behov av att öka vår förståelse för molekylära mekanismer som leder till neural tumörbildning det understryker dessutom vikten av att utveckla riktade terapier som skonar det växande barnet samtidigt som de eliminerar tumörceller.

Beskrivning

Vi har utvecklat nya cancermodeller genom att omprogrammera patientceller till neurala stamceller som är den celltyp där sjukdomen uppkommer. Vi använder våra modeller för att undersöka hur vissa mutationer leder till sjukdomsutveckling i normala celler samt hur de omgivande friska cellerna påverkar sjukdomsförloppet. Eftersom våra modeller baseras på sjukdomsrelevanta celler, så kan vi använda dem för att identifiera nya målprotein som kan användas för att utveckla precisionsmedicin samt att testa effektiviteten av redan kända läkemedel som ej tidigare testas på dessa cancertyper.

Mål

Vi vill utveckla bra modeller för medulloblastom och neuroblastom som representerar sjukdomsförloppet hos patienter för att försöka förklara hur cancern uppkommer och sprids. Vi vill även förstå hur cancern svarar på behandling och hur återfall sker, detta för att kunna utveckla mer individuell behandling av patienterna.