Rosenquist Brandell, Richard – Unlocking the complex molecular landscape in chronic lymphocytic leukemia: clues towards precision medicine

Bakgrund

Kronisk lymfatisk leukemi (KLL) är den vanligaste formen av leukemi hos vuxna och i Sverige är det cirka 550 personer varje år som diagnosticeras med KLL. Det är en biologiskt och kliniskt mycket heterogen sjukdom där en tredjedel av patienterna får en relativt snäll sjukdom, hos en tredjedel utvecklas symptomen allt eftersom, medan den sista tredjedelen tidigt får en aggressiv sjukdom som inte svarar på behandling och där överlevnadstiden är kort. För närvarande finns ingen behandling som botar KLL och det finns ett stort behov av nya mediciner, framför allt för patienter med långt framskriden sjukdom.

Beskrivning

Bästa sättet att utveckla nya mediciner är att identifiera och karaktärisera undergrupper av patienter med olika prognos och olika svar på behandling. Vi har nyligen föreslagit en förbättrad klassificering av KLL i undergrupper som kännetecknas av större biologiska och kliniska likheter än tidigare system. Med hjälp av avancerade sekvenseringstekniker kommer vi att ta reda på vilka molekylära mekanismer som ligger bakom dålig eller god prognos eller att en behandling fungerar eller inte. Vi kommer också att använda olika metoder för att påvisa nya typer av läkemedel eller grupper av läkemedel som kan förbättra behandlingen vid KLL.

Mål

Vårt mål är att identifiera biomarkörer som kan användas för att förutsäga sjukdomsutvecklingen hos den enskilda patienten, t.ex. tiden till att behandling måste sättas in eller total överlevnadstid. Vi hoppas också kunna hitta markörer som kan påvisa om en behandling leder till att sjukdomen går tillbaka helt eller delvis, eller om patienten inte svarar alls. På sikt kan våra resultat bidra till utvecklingen av nya behandlingar för KLL-patienter som tillhör olika undergrupper och till metoder att i förväg bestämma om en viss undergrupp av patienter har nytta av en viss behandling, dvs precisionsmedicin, något som i dagsläget inte är möjligt.