Development of flexible parametric survival models with multiple time-scales – with applications to Myeloproliferative Neoplasm (MPN)

Bakgrund

För att förstå sjukdomsprogressionen och överlevnaden efter en cancerdiagnos är det viktigt att fullständigt fånga de komplexa sjukdomsbanorna som kan uppstå. Mer avancerade statistiska metoder behövs för att kunna göra detta på bästa sätt. MPN är kroniska blodtumörsjukdomar, med 400 nya fall i Sverige årligen. Trots ansträngningar att optimera behandlingen och vidta förebyggande åtgärder mot komplikationer, har patienter med MPN sämre överlevnad än befolkningen i allmänhet och stor risk för komplikationer såsom tromboembolism och blödningar.

Beskrivning

Inom detta projekt kommer jag att utveckla statistiska modeller för överlevnadsdata med flera tidsskalor och flera möjliga utfall. Ett stort fokus kommer att vara att möjliggöra rapportering av resultaten från komplexa analyser på ett sätt som är lättförståeligt och att utveckla användarvänlig programvara för att andra ska kunna använda metoderna. Användbarheten av metoderna kommer att demonstreras för myeloproliferativa neoplasier (MPN), med obesvarade, kliniskt viktiga forskningsfrågor. Jag kommer använda en populationsbaserad kohort av MPN- patienter med lång uppföljningstid och med matchade populationskontroller.

Mål

1. Mäta hur risken för tromboembolism och blödningar bland MPN-patienter förändras över tid sedan diagnos och förändras pga det faktum att patienterna åldras. 2. Fastställa om risken för tromboembolism ökar bland patienter som haft blödningar och om risken för blödningar ökar bland patienter som haft tromboembolism. 3. Beskriva hela sjukdomskedjan från MPN till komplikationer av tromboembolism och blödningar, och slutligen död, och hur stor andel av patienterna som lidit av tromboembolism och blödningar, eller båda, samt avlidit över tid. 4. Beräkna den förväntade livslängden för MPN-patienter och förlorade levnadsår.