Forskarskola

Vilka steg omfattar kedjan från den nyfikenhetsbaserade grundforskningen på universitetens laboratorier till den framgångsrika vården på sjukhusen? Här kan du följa den typiska processen för utveckling av ett nytt cancerläkemedel – steg för steg.

Sök allmän kunskap om olika kroppsfunktioner i hälsa och ohälsa, på såväl molekyl- som på systemnivå. Det här är den fria grundforskningens stora uppgift. Till sin natur är grundforskningen obunden, nyfikenhetsdriven samt stundtals även improviserad och oförutsägbar.

När grundforskningens resultat analyseras kommer idéer att växa fram och man börjar ringa in biomolekyler, mekanismer eller gener som bidrar till utvecklingen av en sjukdom eller dess symtom. Mycket av den här forskningen äger rum på universitetslabben, men uppstartsföretag och läkemedelsindustri kan också ge sig in i leken under detta stadium.

Hitta substanser – så kallade kandidater – som är gynnsamma för patienten. Detta görs ofta i stor skala, särskilt inom läkemedelsindustrin, vilket innebär att tusentals molekyler med likartad effekt testas systematiskt med hjälp av maskiner och robotar i laboratorierna.

När man hittat molekyler med önskad effekt gäller det att kontrollera att de har rätt sorts egenskaper. De ska vara ickegiftiga i verksam dos och bara ge upphov till ofarliga nedbrytningsprodukter. De ska verka selektivt, det vill säga bota eller lindra sjukdomen med så begränsade biverkningar som möjligt. De ska också kunna ges i en beredning som är hanterbar i en klinisk situation, till exempel i form av en tablett eller en injektionslösning.

När de bästa läkemedelskandidaterna är identifierade testas de först på celler och vävnader, sedan på djur. Steg 3, 4 och 5 är extremt protokollstyrda och präglas av tålamod, upprepning och rutin. Och det är ändå bara början: när man kommer till kliniska prövningar finns det inget som helst utrymme för spontana idéer eller genvägar.

Nu ska läkemedlet prövas på människor för att studera säkerhet, klinisk effekt utifrån dos samt användbarhet som läkemedel i jämförelse med befintliga metoder. För cancerpatienter är det ofta en stor fördel att delta i kliniska prövningar och därigenom få tillgång till de senaste läkemedlen. Detta steg omfattas av strikta etiska regler och riktlinjer för bland annat informationskrav, samtycke, säkerhet och integritetsskydd för patienten.

Efter framgångsrik klinisk prövning görs en formell ansökan om marknadsgodkännande till Läkemedelsverket. De utreder bland annat frågor om behandlingseffekt, biverkningar och tillverkningsprocess. Utredningen är koordinerad med EU:s övriga länder via den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA vilket innebär att godkännande i ett land ofta gör processen till en formalitet i andra länder. Detta kan ändå ta tid och upplevas som frustrerande för såväl patienter som sjukvårdspersonal.

Lanseringen av ett läkemedel på en nationell marknad är en viktig milstolpe. Men för att göra det till ett etablerat behandlingsverktyg krävs erfarenhet och vidare studier. Därför övervakas läkemedlet under lång tid. Behandlingseffekten dokumenteras, likaså biverkningar – dels de som kartlades i de tidigare faserna, men också nyupptäckta biverkningar. I vissa fall upptäcks korsreaktioner med andra läkemedel. Med moderna, målinriktade läkemedel blir det också alltmer intressant att pröva om de är effektiva för andra diagnoser än dem som de registrerats för.